ADPKDに関するトルバプタン使用の推薦がされた
欧州腎協会ヨーロッパ透析と移植協会（ERA-EDTA）は、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の患者にトルバプタンの使用を推薦する合意文書を発表しました。
2015年5月には、欧州医薬品庁は、開始時にCKDステージ1-3で、急速に進行している成人のADPKD患者の嚢胞と腎不全の進行を遅らせるために、バソプレシンV2受容体拮抗薬であるトルバプタンの使用を承認しました。
このことによりADPDKの疾患の進行を遅らせるためのものとして、トルバプタンが最初の認可薬となりました。トルバプタンは、もともと低ナトリウム血症の治療のために承認され、米国ではこれに関して使用が認可された唯一のものとなります。 2014年にFDAは、追加の有効性および安全性データを要求しています。
“遺伝性腎臓障害“と“欧州腎ベストプラクティス”におけるERA-EDTAワーキンググループのADPKDの専門家や方法論者の合意に基づいています。腎臓透析移植（NDT）にオンラインで公開された合意文書では、ERA-EDTAは、トルバプタンは、急速に病気の進行がはっきりしまたはその可能性のあるCKDのステージ1〜3A（推定糸球体濾過率[eGFR]が45mL /分/ 1.73平方メートル）で50歳未満の成人ADPKD患者に処方することができることを示しています。
ERA-EDTAは、CKDステージ1（eGFRが90ミリリットル/分/ 1.73平方メートルより大きい）の30-40歳の患者またはCKDステージ1または２（eGFRが60ミリリットル/分/ 1.73平方メートルより大きい）の患者の場合、トルバプタンを開始しないことをお勧めています。
1年の内に少なくとも5 mL/min/1.73 m2のeGFR低下、とまたは5年にわたりそれぞれ1年につき2.5 mL/min/1.73 m2のeGFR低下 がある場合に 急な疾患の進行と定義されています。または継続的な測定（3回以上、6か月間隔でMRIで行います）で毎年腎臓の体積が5%増加する場合も同様の定義がされています。
投与に関しては、ERA-EDTAは朝に45㎎、夜に15mgを投与し、許容性が出てきた場合、50/30と90/30へ増量するべきとしています。また末期腎不全の場合中止すべきとしています。
NDTの論文では、治療の効果があるか評価するための階層的決定アルゴリズムを提案しています。
合意文書は臨床を推薦するには根本的に根拠が弱いですが、これらの治療の勧めは医師や患者にとってとても役立ちますとNDT編集長カルミンZoccali、MDはプレスリリースで述べています。トルバプタンは多くの副作用があり、一部の患者にのみ有効であるかもしれないとも付け加えています。